在过去几年里，基因治疗领域得到了极大发展，越来越多的疾病通过基因疗法得到控制和治疗。随着基因治疗的发展，基因治疗产品采用的载体安全性和有效性逐渐提升，陆续有多款基因治疗产品获批上市。在杭州医药港小镇，最近迎来了一家基因治疗企业嘉因生物，由于去年8月获得联想之星、险峰旗云及凯泰资本逾1000万美金的投资而备受关注。嘉因生物是一家致力于基因治疗药物的产业化研发和临床应用，开发在体和离体基因治疗，为攻克人类难治疾病提供划时代一次性治愈创新药物和病人支付得起的新疗法的高科技企业，拥有丰富产业经验的研发和生产团队，掌握了基因治疗领域的核心技术。据悉，创始团队有着丰富的基因和生物细胞治疗药物开发经验，平均在美国多个著名基因治疗公司工作超过15年。嘉因生物创始人兼CEO吴振华博士拥有近20年国际大药企及初创公司研发、管理经验。在美国罗彻斯特大学获得博士学位后于美国从事多年药物研发工作。曾先后担任美国默沙东资深科学家、首席科学家，葛兰素史克副总监、总监，United Neuroscience副总裁，和NeuExcell CEO。吴博士长期从事基因疗法开发，在葛兰素史克和NeuExcell领导多项神经领域基因和细胞治疗工作。曾任美中药物协会费城地区（SAPA-GP）会长多年，在团队招募、管理和运营方面拥有丰富经验。除了吴振华博士以外，嘉因生物另两位联合创始人——首席科学官叶国杰和首席技术官王立军，都是国际细胞与基因治疗工业界的大咖。用吴博士的话说，“在中国，做基因治疗药物的公司里，你肯定找不到比我们更有工业界经验的核心团队。”从左至右依次为：嘉因生物 创始人及CEO吴振华、联合创始人及CSO叶国杰、联合创始人及CTO王立军联合创始人及CSO叶国杰博士拥有在美国20余年药物研发、管理经验，曾建立和管理美国基因治疗公司Applied Genetics Technology Corporation（AGTC）研发部，负责从靶点发现、载体设计、构建、生产，功能试验，以及GLP毒理和药理试验。叶博士自中科院上海有机所获得博士学位后，先后在美国康奈尔大学, 芝加哥大学从事分子生物学和HSV（溶瘤病毒）的分子遗传学的研究。并曾在3年内连续向FDA递交4个IND并全部获准进入临床试验。另外一位联合创始人及CTO王立军在美国任职于两家基因治疗研发公司与生产CDMO 逾13年，具有广泛的用于临床的腺相关病毒（AAV）、慢病毒（LV）等病毒、重组蛋白和抗体类等生物药的工艺研发、cGMP生产经验及团队管理经验；深入了解病毒生产平台及技术瓶颈，负责并领导了AAV的上游，下游工艺流程研发至GMP 生产；熟悉分析方法，DP制剂和CMC规范。王立军先后任职AGTC、Brammer Bio、Encoded Therapetics。近日，在“投资基因 • 共赢未来”—— 杭州医药港小镇-嘉因生物科技有限公司先进生物治疗药物GMP生产研发平台启航仪式上，吴振华博士在致辞中表示：“中国的基因治疗产业需要从知识、技术、人才和资本等各方面来进行深度投入，以逐渐弥补与国外的差距。而杭州嘉因生物符合中美欧cGMP标准的基因治疗生产厂房的建立表示我们在这个领域迈出了坚实的一步。”另外，在启动仪式上，嘉因生物与温州医科大学，浙江基因药谷管理有限公司的签约仪式顺利举行，标志着杭州嘉因生物与温州医科大学将共同携手共创未来。温州医科大学李校堃院士表示：“21世纪是生物医学取得了重大发展和突破的时代，近年来基因治疗发展的也非常迅猛，同时也面临着技术的壁垒和治疗费用昂贵的一些问题。温州医大拥有完备的国际先进的细胞因子药物的研发团队，此次合作在细胞因子与基因治疗的技术方面形成了合作关系，也期待着细胞因子技术基因治疗的技术，能够碰撞出新的火花。”实际上，对于某些遗传性疾病患者来说，基因治疗有可能成为真正的治愈性疗法。一系列突破似乎正在激起人们对这些创新疗法的热情。不过在基因治疗曲折前进的路上，目前还有一些亟待解决的问题，例如如何提高病毒载体的大规模生产产能、提高病毒制剂的纯度、优化体外细胞工艺物流、克服对病毒载体预先存在的免疫性以及提高治疗的持久性等。围绕基因治疗递送技术的趋势、规模化生产的难点、临床研究的挑战等问题，吴振华博士做了分享：问：今天公开展示的GMP研发平台如何定位，主要用于哪些管线？
吴振华：我们的GMP研发平台是一个完全规模的研发平台，不仅用于IND的申报，而且还用于一期、二期临床的生产。我们现在已经达到了200升和500升的规模，未来还会再加一个500升的规模，所以我们是一个非常标准的符合中美欧GMP标准的生产平台。
对于管线，我们是用于所有的生产管线，我们公司主要注重三个方向，一是神经疾病；二是眼科疾病；三是肝脏疾病，我们所有的管线都会在这个平台上生产。
问：要做到临床级的病毒规模化生产，需要攻克哪些难点？
吴振华：在病毒生产方面，中国和欧美的差距非常之大，因为病毒生产特别是量化生产是一个非常新颖的技术，在国外也大概只做了十年左右的时间。无血清的、悬浮的培养体系，而且要达到500-2000升的规模，中国目前还没有攻克这一难关，但因为我们团队在国外有十几二十年的基因治疗经验，在这一方面我们经验非常丰富。刚刚落地六个月左右，我们就已经完成了小试和中试的工艺开发，已经完全可以做到200升规模的无血清悬浮培养系统的生产，可以说在中国现在处于领先地位，最大的难点还是规模化。
问：你最看好哪些基因治疗递送技术，未来趋势是怎样的？
吴振华：基因治疗递送是一个最大的难点，现在是病毒递送为主，被验证有效且安全，未来十几年会是主流载体，慢病毒载体会越来越多。除了病毒载体，还有很多其他载体正在研究，比如脂质体、小分子载体，现在也应用越来越广泛，还有研究细菌这种载体的，尚处在早期阶段。长远来看，病毒会是主要载体，其他载体也会越来越流行。
问：基因治疗公司未来核心竞争力主要体现在哪些方面？
吴振华：主要有二，一是生产能力。未来三到五年之内，能否控制生产成本、药物价格，这是非常重要的竞争能力。第二个竞争力来自创新性，管线中是否有创新之处，能否进入国际竞争。除了管线的创新，在平台技术是否有创新，能够做到国际领先水平。
问：国内基因治疗药物开展临床研究和试验会面临哪些挑战？
吴振华：国内基因治疗处在非常初级的阶段，不仅公司，审批机构对基因治疗也相对陌生，在这个过程中，需要各方相互配合学习，共同建立较为完善的审评审批的体系。
完整访谈视频如下：
目前，国内基因治疗还面临很多困难与挑战，但相信国内有像嘉因生物这样优秀的团队，一定会做出符合中国国情的基因治疗药物。一批拥有研发、生产和运营能力的优秀企业不断加速我国基因治疗的发展速度，期待国内基因治疗药物可以达到世界领先水平。
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